Thérapie épigénétique : les premiers essais

On connaît la thérapie génique, qui tente depuis trente ans de soigner certaines maladies en modifiant des gènes. Eh bien voici la thérapie épigénétique nouvelle génération. Elle n’en est qu’à ses premiers tests cliniques, voire seulement à ses premières preuves de concept, mais elle est déjà, à de nombreux égards, plus impressionnante encore que sa cousine.

“L’épigénome, ce sont les décorations autour du génome”, pose Lei Stanley Qi, professeur de bio-ingénierie à l’université Stanford, en Californie. Ce sont elles qui modèlent l’architecture du long brin d’ADN dans le noyau de nos cellules. En particulier les histones, autour desquelles il s’enroule en une minuscule pelote, déterminant quel gène va être lu, et quel autre ne le sera pas – de quoi façonner une cellule du foie ou un globule blanc à partir du même génome. Le principe de la thérapie épigénétique consiste juste à changer ces décorations. C’est élégant : le génome n’est pas modifié, seulement la façon dont il s’exprime, en éteignant un gène qui détient les plans d’une protéine toxique, ou en allumant un autre essentiel aux fonctions cellulaires. “Nous ne changeons pas la séquence, il n’y a pas de risque de mutation, et en régulant l’expression d’un gène dans sa position naturelle, nous avons plus de chances d’obtenir une réponse physiologique”, souligne Charles Gersbach, professeur d’ingénierie biomédicale à l’université Duke, à Durham, aux États-Unis.